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现实和解读:CDE 首席科学家何如意「新药临床试验的风险控制异常重要」

时间:2018-07-09 20:45来源:财经新闻 作者:财经在线 点击:

  近日,在「2018 浦江医药健康产融创新发展峰会」上,国家药品监督管理局药品审评中心首席科学家何如意报告中提到的一个重要信息是:新药临床试验的风险控制异常重要。

  通过 Insight 数据库查询,2000 年以来我国新药临床申请共计达到 2745 件。2010 到 2016 年间新药申报的数量平稳上升,2017 迎来了爆发式增长,从 2016 年的 273 件增加到 452 件;获批临床总数达到 1951 件,而 2014 年起,获得批准的临床申请数量也开始明显增加;这也是何如意在报告中所言大量新药进入临床的现实数据。数据如下表:

现实和解读:CDE 首席科学家何如意「新药临床试验的风险控制异常重要」

  备注:截至 2018 年 6 月 30 日,统计了 2007 版注册分类的化药 1+1.1+1.2+1.5 类、2016 版注册分类的化药 1 类,以及治疗用生物制品 1 类和预防用生物制品 1 类的申报情况,扣除 1.3 类(用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂)1.4 类(由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物)和 1.6 类(已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症),上述 3 类药物均在人体进行过临床研究,其临床安全性风险可控。

  中国新药申请的爆发,是我国鼓励创新、增加投资、引进人才、改革新药审评审批制度等多方面因素的共同作用。一方面体现了国内新药创新的热情,促进了我国新药研究的发展,但另一方面,我们也将面临挑战,尤其是过去新药审评审批的技术标准不统一,可能会出现不少的「伪新药」,为创新而创新,可能存在较大的安全性和有效性风险。

  我国创新药的研发已经到了火热程度,大量新药注册申请已经进入了临床试验阶段,其人体临床试验的安全性风险必须严格把控,避免出现因为风险而损害了患者利益,使得行业形成的创新药研发趋势受挫。

  但当我们对创新药的临床申请进行分析后,也建议企业冷静思考:我们的创新是真的创新吗?能够给患者带来切实的利益吗?

  因此,笔者从 CDE 公开的有限的药品审评中心技术审评报告中(共 61 条,涉及 38 项药品)着手做粗略分析,从其公开的部分审评报告,不难看出有些药品申报过程中,CDE 审评员对安全性、有效性存疑的临床试验结果,均进行过多次沟通和开展专家评审,但实际上还是出现了一些瑕疵。

  笔者挑选了其中一份公开的审评报告,涉及安全性的部分审评意见截图如下:

现实和解读:CDE 首席科学家何如意「新药临床试验的风险控制异常重要」

  从上述审评报告中,我们能够看出审评对安全性风险的明确判断,但最终该品种审评结果仍是获批。

  这也让我们不难明白 CDE 首席科学家何如意在论坛报告中所担忧的:

  大量新药进临床试验,风险控制异常重要。有可能在申请人开展临床中发出《临床试验暂缓通知书》,受试者可能面临严重安全性风险的;研究者知识和经验不足以胜任临床试验开展的;研究者手册内容错误或资料信息不完整的;申请人提供的资料不足以评估受试者可能面临的风险的;临床试验计划和方案明显不能支持既定研究目标的。

  同时,何如意也提出了建设性意见:

  1.为了避免未来创新药的临床试验风险,对企业而言特别重要的是申报质量,需要企业就临床试验关键问题与审评机构达成一致

  2.CDE 转变基于临床试验方案为审评核心的思维,建立我国的新药技术指南和审评标准;推动国际创新药品早日进入中国市场,有利于减少临床试验的重复和浪费,加快临床试验进程;降低药品上市成本,让更多患者受益。

  我们中国医药行业经历过疯狂仿制,疯狂改剂型,疯狂 3.1 申报多个不合理时期,现在面临着创新药热情增长的同时,我们也需要回顾历史,以史为鉴,正视现实。创新流行之下,建议更多创新药研发企业深入关注:

  (1)人才瓶颈:创新药的研发,尤其是 first in class,属于复杂性创新,需要大量的专业技术人才,通过团队:临床、统计、药理、毒理、化学合成、知识产权、药代等多学科的人才合作才能完成。即使是 me too 类创新药,也需要避开化合物专利进行一定程度的改进,其发明人也是熟知自己研究领域的专业人才。企业应在吸引、培养新药研发所需人才和建立良好的合作机制上着力。

  (2)用户思维:做药,无论从哪个角度创新,最终的落脚点都是用户,包括终端用户-患者和产业链用户-经销商、医院、药房、药剂师等,只有关注用户需求并以用户为中心的创新才是未来。

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(责任编辑:赵艳萍 HF094)

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